Cette étude, menée par des pharmacologues de l'Université de Chicago et de l’Indiana fournit des preuves préliminaires d’efficacité d’un nouveau traitement contre le diabète de type 1. Un nouveau traitement, pas vraiment, car il s’agit du repositionnement d’un ancien médicament -qui permettrait de réduire considérablement la dépendance à l'insulinothérapie. Ces données, publiées dans la revue Cell Reports Medicine ouvrent ainsi un nouvel espoir d’améliorer le quotidien des patients diabétiques de type 1.
Le diabète de type 1 est une maladie auto-immune qui amène le système immunitaire de l'organisme à attaquer et à détruire les cellules bêta productrices d'insuline dans le pancréas. La prise en charge traditionnelle du diabète de type 1 consiste principalement à remplacer l'insuline manquante par des injections qui, bien qu'efficaces, restent fastidieuses et obèrent considérablement la qualité de vie des patients.
L’étude se concentre sur un médicament appelé α-difluorométhylornithine (DFMO, eflornithine, ornidyl) qui inhibe une enzyme jouant un rôle clé dans le métabolisme cellulaire. La recherche est basée sur de précédents travaux menés en 2010 par l’auteur principal, le Dr Raghu Mirmira, sur des cellules bêta en culture. L’équipe avait alors découvert que la suppression de la voie métabolique modifiée par le DFMO aidait à protéger les cellules bêta des facteurs environnementaux,
laissant entrevoir l’espoir de préserver et même de restaurer ces cellules bêta chez les patients diabétiques de type 1.
Les chercheurs confirment ces observations in vivo, chez le poisson zèbre puis chez la souris puis mènent un essai clinique pour évaluer la sécurité et la tolérance du médicament chez les patients diabétiques de type 1. L’analyse des résultats conclut que :
- le médicament est sans danger pour les patients diabétiques de type 1 et peut en effet aider à maintenir les niveaux d'insuline stables en protégeant les cellules bêta.
Le médicament DFMO a déjà été approuvé par la FDA par injection à haute dose depuis 1990 pour traiter la maladie du sommeil et a reçu en 2020 l’appellation de
« breakthrough therapy »
pour le traitement d'entretien du neuroblastome après rémission. Ces approbations réglementaires pourraient donc simplifier et écourter son autorisation dans cette nouvelle indication.
« Pour un médicament déjà approuvé pour d'autres indications, le délai d'approbation peut être une question d'années au lieu de décennies une fois que vous disposez de preuves cliniques solides de sécurité et d'efficacité. L’utilisation d’une nouvelle formulation de DFMO sous forme de pilule permettrait aux patients diabétiques de type 1 de suivre un traitement par voie orale plutôt que par injections régulières. C’est excitant de pouvoir à terme disposer d’un médicament qui agit différemment de tous les autres traitements dont nous disposons pour la maladie ».
Les auteurs formulent donc l’espoir que le DFMO, puisse, dans le cadre d'une thérapie combinée, contribuer à préserver la sécrétion d'insuline chez les personnes atteintes d'un diabète de type 1 ainsi que leur qualité de vie.
Source: Cell Reports Medicine 1st Nov, 2023 DOI: 10.1016/j.xcrm.2023.101261 Inhibition of polyamine biosynthesis preserves β cell function in type 1 diabetes
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