Cet essai clinique mondial, mené par une équipe du St Vincent's Institute (SVI) of Medical Research (Melbourne), offre un nouvel espoir pour le diabète de type 1, un médicament couramment prescrit contre la polyarthrite rhumatoïde, sous forme de comprimés, et qui pourrait permettre de stopper la progression de la maladie. Les résultats, publiés dans le New England Journal of Medicine (NEJM), apportent l’espoir d’alléger considérablement le traitement de la maladie et de restaurer la qualité de vie des patients diabétiques de type 1.
Les auteurs rappellent que le diabète de type 1 est une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire attaque et tue par erreur les cellules du pancréas productrices d’insuline. Ainsi, les diabétiques de type 1 dépendent de l’insuline administrée par injection ou par pompe, en continu. Le diabète de type 1 est le plus souvent diagnostiqué chez les enfants, mais son incidence est à la hausse chez les adultes.
Dirigé par le Dr Thomas Kay, professeur au SVI, l’essai apporte l’espoir que le baricitinib, un médicament indiqué dans le traitement de la dermatite atopique, la pelade et la polyarthrite chronique puisse préserver de manière sûre et efficace la production d'insuline de l'organisme et arrêter la progression du diabète chez les diabétiques de type 1, à condition que le traitement soit débuté suffisamment tôt, dans les 100 jours qui suivent le diagnostic.
« Lorsque le diabète de type 1 est diagnostiqué pour la première fois, « il reste encore un nombre important de cellules productrices d'insuline. Pouvoir empêcher la destruction de ces cellules encore fonctionnelles par le système immunitaire pourrait permettre d’arrêter la progression du diabète. C’est justement l’action du baricitinib qui se révèle ici sûr et efficace à ralentir la progression du diabète de type 1 chez les patients récemment diagnostiqués ».
Le premier traitement de fond du diabète de type 1 sous forme de comprimés
Un traitement actuel lourd : les patients atteints de diabète de type 1 reçoivent en effet de l’insuline administrée par injection ou par pompe. C’est un traitement pénible pour les patients et leurs familles, et qui nécessite une autosurveillance glycémique et une administration d'insuline en continu. Si l’insuline sauve des vies, elle peut être dangereuse en cas d’erreur de dosage.
C’est pourquoi de très nombreuses équipes travaillent au développement d’autres alternatives thérapeutiques et à de nouveaux modes d’administration.
L'essai randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo a suivi la glycémie et la production d'insuline de 91 participants pendant 1 an. 60 participants ont reçu du baricitinib et 31 un placebo. Tous les participants étaient âgés de 10 à 30 ans et ont commencé l'essai dans les 100 jours suivant leur diagnostic de diabète de type 1. Les participants ont continué leur insulinothérapie, conformément à leur prescription, pendant toute la durée de l’étude. Les chercheurs ont surveillé la dose quotidienne totale d’insuline, la quantité d’insuline produite de manière endogène, la glycémie et le taux d’HbA1C des participants. L’analyse conclut que :
- si le traitement est débuté suffisamment tôt après le diagnostic, il permet alors bien de préserver la production d'insuline ;
- les cellules immunitaires sont comme désactivées et deviennent incapables de tuer les cellules productrices d’insuline ;
- les participants ayant reçu le médicament ont ensuite eu besoin de beaucoup moins d’insuline.
Comment ça marche ? Le baricitinib bloque une enzyme impliquée dans la transmission des signaux qui régulent le système immunitaire et l'inflammation. Les chercheurs suggèrent également que le médicament atténue la réponse auto-immune qui se développe contre les cellules productrices d'insuline chez les diabétiques de type 1 nouvellement diagnostiqués, retardant ainsi l'apparition des symptômes, améliorant le contrôle de la glycémie et réduisant le risque de complications sévères.
Une disponibilité prochaine ? Les auteurs sont très optimistes et espèrent que ce repositionnement d’un médicament déjà approuvé pour d’autres indications permettra une disponibilité clinique beaucoup plus rapide, pour le traitement du diabète de type 1.
Un changement radical dans la gestion du diabète : les résultats de l’essai sont très prometteurs ur la capacité du baricitinib à contrôler la glycémie.
Source: New England Journal of Medicine 7 Dec, 2023 DOI: 10.1056/NEJMoa2306691 Baricitinib and β-Cell Function in Patients with New-Onset Type 1 Diabetes
Plus sur le Diabète de type 1
